在医学研究领域，政府资助扮演着不可或缺的角色。一项由MIT研究人员合作进行的最新研究揭示了一个引人深思的现象：本世纪以来超过50%的小分子药物专利在其引用中包含了美国国立卫生研究院(NIH)资助的研究。这一发现凸显了政府资助研究在药物开发中的关键作用，以及预算削减可能对未来医学进步造成的深远影响。
研究背景与方法论
研究团队由MIT斯隆管理学院的国际管理教授Pierre Azoulay、开放慈善集团经济学家Matthew Clancy、MIT斯隆管理学院的技术管理教授Danielle Li以及约翰霍普金斯大学经济学家Bhaven N. Sampat组成。他们通过分析1980年至2007年间的NIH资助项目和2000年至2023年间FDA批准的药物专利，建立了两者之间的联系。
"我们发现的结果相当令人震惊，"MIT经济学家Danielle Li表示，"自2000年以来FDA批准的药物中，超过一半与NIH研究有关，而这些研究在40%的预算削减下很可能被削减。"
研究团队利用NIH使用优先级列表决定哪些项目获得资助的事实，确定了在特定时间段内处于优先级后40%的项目。研究人员将这些项目称为"有风险"的研究。通过应用1980年至2007年的这些数据，学者们检查了自2000年以来美国食品药品监督管理局批准的新分子实体（具有新活性成分的药物）的专利。
直接与间接联系：NIH研究的双重影响
研究区分了新药物与NIH资助之间的两种联系类型：
- 直接联系：一些药物专利直接引用了新的NIH支持项目，这些项目产生了与开发这些特定药物相关的新发现。
- 间接联系：其他专利引用了先前的NIH资助研究，这些研究为药物开发中使用的整体知识体系做出了贡献。
分析发现，在FDA批准的药物中，有40种药物（占7.1%）的专利直接引用了新的NIH支持研究。其中，14项专利引用了有风险的NIH研究。而在间接联系方面，研究发现在2000年至2023年间FDA批准的557种药物中，59.4%的专利至少引用了一篇NIH支持的研究出版物，51.4%引用了至少一项来自有风险类别的NIH资助研究。
"间接联系是我们看到NIH真正广泛影响的地方，"Li解释道，"NIH所做的是资助研究，这些研究形成了公司和药物开发者所依赖的科学基础。"
案例研究：Gleevec的启示
以Gleevec（伊马替尼）为例，这种于2001年首次获批的抗癌药物彻底改变了慢性髓细胞性白血病（CML）患者的生活。这种癌症曾经被认为非常难以治疗，但对Gleevec有反应的患者现在的生存率与普通人群相似。
Gleevec正是在联邦资助研究的帮助下开发的。这种支持帮助科学家更好地理解如何针对慢性髓细胞性白血病背后的致癌蛋白BCR-ABL来创造药物。这个案例生动地展示了政府资助研究如何直接转化为改变生命的医疗突破。
研究的局限性与复杂性
正如研究人员在论文中强调的，研究涉及许多细微差别。单个NIH资助研究的引用可能出现在专利中有多种原因，并不一定意味着"如果没有该研究，相关药物就无法开发"。为了应对这一点，研究还分析了有多少专利至少有25%的引用属于有风险的NIH支持研究类别。按照这一标准，他们发现557种FDA批准的药物中有65种（占11.7%）达到了这一阈值。
另一方面，研究人员指出，研究"可能低估了医学进步与NIH研究之间的联系程度"。首先，由于研究检查NIH数据的截止点是2007年，可能有更多最近的研究信息已经获得FDA批准的药物。研究没有量化"二级联系"，即NIH支持的研究可能导致直接导致药物开发的额外研究。
预算削减的潜在后果
学者们认为，NIH削减可能会阻碍许多有前途科学家的职业发展，从而减缓医学进步。Li警告道："担忧的是，对NIH的这类深度削减可能会危及这一基础，从而危及可能用于治疗我们或我们的子孙后代20年后的药物的开发。"
这项研究不仅提供了核心数据，还表明NIH支持的研究如何广泛帮助推进医学。随着当前政府提议对NIH预算进行近40%的削减，这项研究的结果为政策制定者提供了重要的参考依据，提醒人们政府资助研究在推动医学创新和改善公共健康方面的不可替代作用。
未来展望与研究意义
这项研究的结果对科学政策制定者、医疗行业和公众都具有重要意义。它强调了持续投资基础研究的必要性，以及这些投资如何最终转化为改善人类健康的实际应用。
Azoulay和Sampat曾获得过NIH资助，并且还担任关于科学实证分析的NIH工作组成员。他们的研究不仅揭示了过去政府资助研究的影响，还为未来的政策制定提供了重要参考。
在医学研究日益复杂和昂贵的今天，政府资助的基础研究扮演着催化剂的角色，为私营部门的创新奠定基础。正如研究所示，削减这些资助可能会产生连锁反应，影响未来几十年的医学进步和公共健康。
结论
这项研究清晰地表明，政府资助的研究，特别是通过NIH提供的资金，在现代药物开发中发挥着核心作用。超过一半的FDA批准药物与NIH资助的研究有关，这一发现强调了维持甚至增加对这些研究投资的重要性。
随着医学挑战日益复杂，从个性化医疗到抗生素耐药性，对基础研究的持续支持将变得更为关键。政策制定者在考虑预算削减时，应当权衡短期财政收益与长期医学进步和公共健康成果之间的平衡。
正如Li所强调的，对NIH的深度削减可能危及"可能用于治疗我们或我们的子孙后代20年后的药物"的开发。这一警示提醒我们，今天的科学投资是明天医疗突破的基础，保护这一基础对确保持续医学进步至关重要。
