在当今医学研究领域，政府资助扮演着不可或缺的角色。最新由麻省理工学院(MIT)学者领衔的研究揭示了一个令人震惊的事实：自2000年以来，美国食品药品监督管理局(FDA)批准的药物中，超过半数在其专利中引用了美国国立卫生研究院(NIH)资助的研究。这一发现直接挑战了当前政府提出的削减NIH预算40%的提案，凸显了持续科研资助对医学进步的关键作用。
研究背景与方法
这项研究由MIT斯隆管理学院的Pierre Azoulay教授、Danielle Li教授以及约翰斯·霍普金斯大学的Bhaven N. Sampat教授等人共同完成，研究结果发表在《科学》期刊上。研究团队利用NIH使用优先级列表决定项目资助的特点，识别出特定时期内NIH资助项目中处于后40%的"高风险"研究项目。
图：研究表明，超过50%的小分子药物专利引用了至少一项NIH支持的研究，这些研究可能会受到当前提议的资助削减的影响。
研究人员考察了1980年至2007年间的NIH资助数据，并将其与2000年后FDA批准的新分子实体(具有新活性成分的药物)的专利进行了关联分析。这种方法使他们能够评估如果NIH预算减少40%，会对未来的药物开发产生什么影响。
研究发现：直接与间接联系
研究区分了新药物与NIH资助之间的两种联系类型："直接"联系和"间接"联系。
直接联系
研究发现，在FDA批准的557种药物中，有40种(占7.1%)的专利直接引用了NIH支持的新研究，这些研究产生了与特定药物开发相关的新发现。在这40种药物中，有14种专利引用了"高风险"类别的NIH研究。
间接联系
间接联系显示了NIH影响的广度。研究发现，59.4%的FDA批准药物专利引用了至少一项NIH支持的研究出版物，而51.4%的药物专利引用了至少一项来自"高风险"类别的NIH资助研究。
"间接联系正是我们看到NIH影响真正广泛的地方，"Li教授解释道，"NIH资助的研究形成了科学基础，公司和药物开发者在此基础上进行开发工作。"
研究的局限性与深度分析
研究团队在论文中强调，这项研究涉及许多细微差别。单一NIH资助研究的引用可能出现在专利中有多种原因，并不一定意味着"没有该研究，相关药物就无法开发"。
为了应对这一复杂性，研究还分析了有多少专利至少有25%的引用属于"高风险"NIH资助研究类别。根据这一标准，他们发现557种FDA批准的药物中有65种(占11.7%)达到了这一阈值。
另一方面，研究人员指出，这项研究"可能低估了医学进步与NIH研究之间的联系程度"。首先，由于研究考察NIH数据的截止点是2007年，可能有更新的研究信息已经获得FDA批准的药物。其次，研究没有量化"二阶联系"，即NIH支持的研究可能导致进一步的研究，这些研究直接促进了药物开发。
案例分析：Gleevec的启示
以Gleevec(伊马替尼)为例，这种2001年首次获批用于销售的抗癌药物彻底改变了慢性髓细胞性白血病(CML)患者的生活。这种癌症曾经被认为非常难以治疗，但对Gleevec有反应的患者现在的生存率与普通人群相似。
Gleevec正是在联邦资助研究的帮助下开发的。这种支持帮助科学家更好地理解如何靶向BCR-ABL致癌蛋白——导致慢性髓细胞性白血病的致癌蛋白。这一案例生动地说明了政府资助研究如何直接转化为改变生命的医学突破。
政策影响与未来展望
当前政府提议的NIH预算削减不仅会直接影响研究项目，还可能阻碍许多有前途的科学家的职业发展，从而减缓医学进步。研究人员警告说，"这些对NIH的深度削减风险会破坏这一基础，因此危及20年后可能用于治疗我们或我们子孙后代的药物开发。"
Azoulay和Sampat教授都曾获得NIH资助，并且还担任NIH关于科学实证分析工作组的成员。他们的研究不仅提供了核心数据，还表明NIH支持的研究在多大程度上帮助推动了医学进步。
结论
这项研究有力地证明了政府资助研究在药物创新中的关键作用。超过半数的FDA批准药物与NIH资助研究存在联系，这一发现对当前削减科研预算的提案提出了重要质疑。在医学研究日益依赖公共资金的时代，理解这些联系对于制定明智的科学政策至关重要。
正如研究人员在论文中所强调的，"我们发现医学进步与被削减资助的NIH研究之间存在广泛的联系"。这一结论不仅适用于当前，也为未来医学创新的方向提供了重要启示：持续稳定的科研资助是推动医学进步、改善人类健康的基石。
